基因编辑技术治愈三名遗传病患者

基因编辑技术治愈三名遗传病患者
科技日报北京6月15日电 (记者刘霞)据英国《新科学家》杂志网站近来报导,在欧洲血液学协会举行的一次视频会议上,美国研究人员宣告,他们用CRISPR技能对患者的骨髓干细胞进行基因修改后,两名β地中海贫血患者和一名镰状细胞疾病患者不再需求输血。这是凭借CRISPR基因修改技能医治遗传疾病的首份实验效果。 美国田纳西州萨拉·坎农研究所的海达尔·弗朗苟尔在一份声明中说:“开始效果……从本质上证明了CRISPR技能能对β地中海贫血和镰状细胞疾病患者进行功能性治好。” β地中海贫血和镰状细胞疾病是由影响血红蛋白的骤变引起的疾病,血红蛋白是血红细胞内带着氧气的蛋白质,症状严峻的病患需求定时输血。但有些具有致病骤变的人从未表现出任何症状,由于他们在成年后仍会发生胎儿血红蛋白。一般情况下,胎儿血红蛋白在人出世后不久就会中止发生,这为科学家和医师供给了创意:是否能够经过促进胎儿血红蛋白的发生来医治此类遗传疾病。 最新实验由瑞士基因修改公司“CRISPR疗法”与美国福泰制药公司协作展开。 在实验中,研究人员从病患体内移除了骨髓干细胞,并凭借CRISPR技能禁用了封闭胎儿血红蛋白发生的基因。化疗杀死了患者剩下的骨髓细胞,研究人员用修改过的干细胞替代这些骨髓细胞,以确保修改后的干细胞发生新的血细胞。 效果表明,这两名β地中海贫血患者自15个月前和5个月前承受CRISPR医治以来,都不再需求输血;而镰状细胞疾病患者也在承受医治9个月后不再需求输血。 法国巴黎内克尔-芬德·马拉德斯医院的玛丽娜·卡瓦扎纳说,最新实验给出的效果令人兴奋。 研究人员表明,虽然这3名患者确实因化疗而遭到一些不良影响,但CRISPR基因修改技能似乎是安全的。不过卡瓦扎纳着重说,虽然如此,仍需对患者展开毕生监测,确保该技能没有不良后果。 总修改圈点 2017年,基因学家就预言β地中海贫血极有或许会是下一个被霸占的单基因遗传病。这一疾病的重症患者,即便确保长时间输血也难以活过20岁,并且体弱导致其几乎没有劳动能力。当今的效果,或许是第一个到达人体阶段测验的、根据CRISPR的基因修改疗法,也给了患者及其家庭一丝治好的期望。据称相关实验计划持续招募45名患者,但由于疫情不得不暂停,估计鄙人半年会陈述更多数据。

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